瓷娃娃、月亮孩子、蝴蝶宝宝、熊猫宝宝……这些看似可爱的名字背后却是巨大伤痛。罕见病，现已成为罹患者不能承受的“生命之重”。
“两会时间”开启，全国人大代表丁列明聚焦罕见病用药，拟提交的9份建议包括进一步优化审评审批制度、进一步优化科技创新生态鼓励新药自主研发、鼓励和支持“孤儿药”研发等内容，呼吁在国家层面加强对罕见病诊治的统筹。
罕见病并不“罕见”。权威数据显示，全球已经确认的罕见病超过7000种，并以每年250至280种的速度递增。仅就我国而言，目前已有罕见病患者超2000万人，且每年新增超20万。退一步讲，即使再罕见也需被“看见”。作为社会大家庭的平等成员，罕见病患者的健康权益应该得到维护与善待，“孤儿药”不该再孤独。
要清醒看到，造成罕见病用药短缺问题的原因众多：其一，企业的研发意愿不强。投入成本高、患者人数少，上市后的收益不足以抵消支出。其二，临床受试者招募有困难。囿于招募方式的单一性、效率低下、信息闭塞等限制，部分临床试验较难在一定时间内完成。此外，高昂的价格等进一步阻滞了药物的可及性。一枝一叶总关情，“生命至上、人民至上”是党和国家的价值追求，更是我们慎终如始的铿锵践行。
从2018年包括国家药监局在内的多部门联合下发《关于公布第一批罕见病目录的通知》，为各部门制定罕见病相关政策提供参考范围；到2019年国家卫健委制定印发《罕见病诊疗指南》，对纳入罕见病管理的121种疾病逐一明确诊疗指南；再到2020年全国罕见病诊疗协作网覆盖324家医院，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，我国关于罕见病的临床诊疗更趋规范与科学。
诊疗的关键之一在药物，让罕见病患者有药可用、用得起药是有关部门努力的方向。需要注意的是，罕见病一般为慢性、严重疾病，通常会危及生命。正所谓“针尖大的窟窿能漏过斗大的风”，再小的“不经意”都有可能招致难以预料的严重后果。从这个意义上看，在优化审评审批流程方面发力，缩短各环节时限、加快审评速度影响重大。如果把优化审评审批流程看作是从“源”上保障“有药可用”，那加大“孤儿药”供应则是从“流”上保障“用得起药”。给予罕见病药品增值税优惠、部分“孤儿药”入国家医保药品目录、设立罕见病专项公益基金……一系列务实、有效的举措正加快落地、稳妥推进。
“逐步提高心脑血管病、癌症等疾病防治服务保障水平，加强罕见病用药保障”，在今年的政府工作报告中，事关数千万罕见病患者的民生保障承诺掷地有声。温暖关爱不缺席，政策保障不缺位，愿每个生命都被认真呵护！（静子）