据新华社报道，为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，国家卫生健康委和国家药品监督管理局近日联合印发了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》（以下分别简称《方案》和《氯巴占方案》）。
一段时间以来，罕见病用药难问题一直困扰着部分患者及其家庭。以氯巴占为例，其作为一款抗癫痫发作药物，对于部分难治性癫痫患儿来说效果较好，且副作用相对国内同类药品较小，但由于国内无供应，不少家长只能通过海外代购方式购买，这势必会带来用药安全以及法律上的诸多风险；特别是近两年来受新冠肺炎疫情影响，氯巴占“一药难求”局面愈发凸显……“氯巴占困境”从某种程度上折射出罕见病用药难问题。因此，两个方案一经公布，便引发了广泛热议，并赢得医生、患者及家属的拍手叫好。因为这意味着一些罕见病患者自此有了合法、正规的购买特定药品的途径。
保障罕见病药物可及，不仅关乎患者的健康权益和家庭的幸福感，而且关乎药品进口机制和用药安全，因此必须纳入法治轨道解决。近年来，国家在罕见病的诊疗、药品准入及医疗保障等方面推出了一系列政策措施。2019年新修订的药品管理法明确规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设“绿色通道”，优先审评审批，同时明确，医疗机构因临床急需进口少量药品的，经有关部门批准，可以进口。此次有关部门依据法律规定制定相关方案，也是及时回应民众诉求的积极作为，值得称赞。两个方案对有关措施进行细化，凸显了对患者的精准保障，不但有利于稳妥解决患者少量特定医疗需求问题，而且有利于指导医疗机构规范临床使用，保障患者用药安全。
不难发现，在需临时进口的药品中，有很多已在国外注册上市使用多年，因此，通过《方案》有关方面也鼓励国内有能力的生产企业加快仿制，并鼓励临床急需的境外药品生产企业积极在我国申请注册上市。从长远看，企业的积极参与无疑能让更多患者受益。药品是一种特殊的商品，其安全性和质量必须得到特别重视，对此，两个方案都体现了严格标准和规范要求。以《氯巴占方案》为例，其不仅对选定使用的医疗机构条件进行了明确，并且对处方医师的资质条件和管理要求进行了细化，这些都有利于医疗机构更好地把握药品申请、有效管理等问题，让患者用得上药、用得好药，让无关者碰不着药。
医学无国界，用得上药和用得起药是罕见病患者的共同心愿。罕见病虽然罕见，但是各种破解困局的努力和制度措施不应该缺位。今年的政府工作报告强调，要加强罕见病用药保障。无论是上述方案出台，还是近期药品管理法实施条例修订草案征求意见，抑或有关部门《关于进一步加强外资企业服务工作的通知》的印发，都体现了国家要在确保安全性、有效性和质量可控性的前提下，加快临床急需境外新药、罕见病用药、儿童用药等上市速度。这些都充分彰显了我国坚持以人民健康为中心，保障人民群众健康权益的态度和决心。
实现全民健康，就是要把人民群众生命安全和身体健康放在第一位。期待各地积极推动两个方案有效落地，急患者之所急，依法畅通每一道审批流程，让患者早日合法购得特定药品，不断提升人民群众的健康获得感和幸福感。（林楠特）